Редактирование генов замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у мышей

Считающееся неизлечимым дегенеративное заболевание под названием боковой амиотрофический склероз (также известное как болезнь Шарко и болезнь Лу Герига) удалось замедлить путём редактирования генов у лабораторных мышей. Впервые у людей с этой болезнью, среди которых знаменитый учёный Science Advances результаты своих экспериментов над лабораторными мышами с мутантным человеческим геном SOD1, отвечающим примерно за 20% случаев наследственного бокового амиотрофического склероза. Отредактированные при помощи CRISPR/Cas9 гены доставлялись в двигательные нейроны спинного мозга мышей с помощью аденоассоциированных вирусов, практически полностью безопасных для людей. Белки сделали разрезы в нужных участках генома, после чего клетки встроили в эти промежутки новые, избавленные от мутаций гены.

Подвергшиеся генному редактированию лабораторные мыши проживали в среднем на один месяц дольше остальных, что является весьма неплохим результатом, учитывая, что обладательницы мутировавшего гена жили не дольше 4 месяцев. Признаки болезни БАС у этих мышей развивались заметно медленнее. Сами учёные признают, что это, конечно, не означает, что они нашли 100-процентное лекарство от заболевания. Однако методика генного редактирования впервые настолько приблизила их к победе над этой болезнью.