С помощью генной терапии впервые удалось предотвратить развитие слепоты

Как сообщает журнал Nature Communications, группа биологов из США впервые смогла вылечить полную врожденную слепоту у мышей. По заверениям издания, это удалось благодаря использованию редактора генома CRISPR/Cas9. С его помощью удалили дефектный ген, ответственный за развитие слепоты.

Еще из школьного курса биологии нам известно, что глаза некоторых млекопитающих содержат в своем составе палочки и колбочки. Колбочки позволяют различать цвета, а палочки ответственны за так называемое сумеречное зрение, то есть позволяют различать очертания и предметы при плохом освещении. Но есть у палочек и еще одна функция: они поддерживают и питают остальные клетки сетчатки, а их разрушение приводит к гибели всей сетчатки и потере зрения. Большинство генетических мутаций, связанных с потерей зрения, обычно поражает палочки, и человек обычно теряет сначала сумеречное зрение, а потом и способность видеть мир и при дневном цвете.

Как удалось выяснить специалистам, процессом роста палочек и колбочек управляет ген Nrl. Если этот ген удалить при формировании зародыша, то возникает сетчатка, колбочки в которой не умирают, несмотря на отсутствие палочек. На основании этого биологи создали ретровирус при помощи геномного редактора CRISPR/Cas9, заражавший и удалявший ген Nrl из ДНК палочек. В ходе серии экспериментов на трех группах мышей с различными ДНК-мутациями, удаление гена приводило к остановке разрушения сетчатки. В итоге грызуны потеряли способность видеть в темноте, но не потеряли зрение в дневное время суток.

Несмотря на перспективность подобной технологии, безопасность геномного редактора CRISPR/Cas9 для использования в медицинских целях еще не подтверждена, и его использование для редактирования ДНК до сих пор не одобрено и вызывает крайне жаркие дискуссии в научном сообществе.